在新一期《自然·医学》期刊网络版上报告上,来自日本名古屋大学和自治医科大学的研究小组说在老鼠实验中发现一种用小分子RNA(核糖核酸)遏制脊髓延髓肌萎缩症的新疗法。(实验室管理)
脊髓延髓肌萎缩症是引发全身肌无力的神经变性疾病,很难治疗,患者年龄常在30岁至60岁之间。神经变性疾病由神经细胞内积聚的异常蛋白质所致,异常雄性激素受体蛋白质被认为是导致该病的原因。与合成异常雄性激素受体蛋白质的异常信使RNA与名为“CELF2”的蛋白质结合后,前者就会保持稳定,最终造成老鼠运动机能减退。但是一种名为“196a”负责调节基因表达的小分子RNA能遏制“CELF2”蛋白质的表达,从而导致异常信使RNA的稳定性下降并分解,异常雄性激素受体蛋白质的总量也随之减少。
研究小组给患有脊髓延髓肌萎缩症的老鼠注射名为“196a”的小分子RNA后,其神经细胞内的异常雄性激素受体蛋白质减少了约60%,老鼠的运动机能得以维持。
研究小组负责人、名古屋大学教授祖父江元说:“这是从根本上遏制(脊髓延髓肌萎缩症)病情的治疗方法。”(实验室管理)
关键词:治疗脊髓延髓肌萎缩症 脊髓延髓肌萎缩症 小分子RNA 核糖核酸 实验室管理