美国国家牙科和颅面研究所（NIDCR）的研究人员证明了基因治疗在人体唾液腺中应用是安全的.这个结果来自对人体唾液腺进行的基因治疗的第一期临床研究.研究结果还表明转移的Aquaporin-1基因对头颈癌患者有帮助.Aquaporin-1基因编码的蛋白能在细胞膜上形成像水通道一样的自然空隙,有助液体流动,如唾腺细胞分泌唾液进嘴里时,就会产生这种蛋白.（Catalog采购助手）
这些初步的结果为唾液腺基因治疗的进一步研究扫清了障碍.尽管有时被忽视,唾液腺仍然是一个用于研究基因治疗的理想模型.唾液腺取材容易,所导入的基因很难有其它途径进入到血液循环中,这样就不会引发任何不可预计的后果.
“你无法想象如何让在1991年草草写在餐巾纸上的想法成为现实,然后还将其带入到人体临床研究中.”文章作者Bruce Baum博士说.Bruce Baum是NIDCR的退休科学家,用了21年的时间来研究基因治疗在唾液腺中的应用. （胰蛋白胨）
Baum致力于帮助的头颈癌症幸存者的兴趣可追溯到20世纪80年代.在NIDCR's Dry Mouth Clinic工作期间,Baum鼓励许多接受放射性治疗头颈癌症减少他们的肿瘤.放射性治疗能有效治疗癌症,但是会在无意间破坏附近的唾液腺,降低唾液腺向口腔分泌唾液的能力.
Baum说当时他没有找到有效帮助大部分病人恢复唾液分泌功能的疗法,这让他彻底失望了.放射性治疗能抑制癌症,但是会带来系列的口腔问题,如吞咽困难,口腔炎症,口腔感染,口臭及疼痛,严重影响了患者的生活质量. （酵母浸出物）
在20世纪90年代初,第一个基因治疗研究进入研究诊所,Baum看到了可以为社会做出贡献的机会.最初在餐巾纸上写下的实验方案,在经历了15年的研究后,Baum及其同事在动物实验中获得了让人信服的科学证据,证明了Aquaporin-1基因的表达能在无渗透性的唾液腺细胞中形成新的水通道.由国立卫生研究院和美国食品和药物管理局严格审核后,第一期治疗的方案诞生了,并且在2008年的时候对第一位病人进行了治疗.
科学家向11名头颈癌症幸存者的两个腮腺涎腺直接注射单一剂量的Aquaporin-1基因.该基因被整合到没有致病能力、不能自我复制的腺病毒中,该病毒作为载体或特洛伊木马,将目的基因带到唾液腺细胞内. （唾液淀粉酶活性观察实验的原理及方法）
科学家发现,在接受治疗后的前45天里,5名受试者的唾液分泌水平有所增加,同时使口腔重新变得润滑.6名受试者没有任何改观,但是也没有出现严重的副作用.最普遍的副作用就是对腺病毒产生瞬间的免疫反应.
“是时候考虑筛选不同的载体来运输Aquaporin-1基因了,希望能将免疫反应降到最低.”Baum说,“但是,这些数据可作为其他科学家用来改良这个方法的垫脚石.基因治疗在唾液腺中的应用前景是明朗的.”
关键词：云端实验室 快速高效质粒提取试剂盒 beta-Tubulin (10B1) Mouse mAb